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La Commission de la Transparence (CT) est une instance scientifique qui évalue les médicaments, quelle que soit l’aire thérapeutique, en vue de leur prise en charge par la solidarité nationale. Elle s’appuie sur le service médical rendu (SMR), permettant la recommandation du remboursement et l’amélioration du service médical rendu (ASMR), quantifiant l’apport d’un médicament par rapport à l’existant dans une indication donnée. Ces dernières années, ces deux critères ont fait l’objet de critiques récurrentes fondées essentiellement sur leur chevauchement, avec un SMR partiellement comparatif. Afin de moderniser ces deux indicateurs, la Haute Autorité de santé (HAS) a construit, dès 2012, un projet d’indicateur unique, appelé intérêt thérapeutique relatif, qui après expérimentation n’a pas été retenu. A l’issu de ces travaux, la Ministre de la santé a chargé, en 2015, Dominique POLTON de dresser un bilan des difficultés rencontrées lors de l’évaluation des produits de santé. Le rapport POLTON a souligné le manque de lisibilité et de prédictibilité du système actuel d’accès au remboursement. Plusieurs scénarios d’évolution du couple SMR/ASMR ont été proposés, dont un pouvant s’appliquer sans bouleverser l’architecture générale (sans modifications législatives) et dont la HAS s’est emparée.
Dans ce contexte, le service Evaluation des médicaments de la HAS a souhaité mettre à jour la doctrine de la CT pour améliorer la lisibilité des avis rendus et la prédictibilité des décisions à droit constant. Pour se faire il a souhaité disposer d’un bilan récent des déterminants de l’appréciation du SMR et de l’ASMR des médicaments par aire thérapeutique, pour ainsi être en mesure de clarifier la doctrine implicite de la Commission.
L’objectif principal de ce travail a été d’analyser les critères influençant l’appréciation et la gradation du SMR et de l’ASMR des médicaments cardiovasculaires par la CT. Une étude rétrospective descriptive a été mise en place et a porté sur l’ensemble des médicaments cardiovasculaires évalués par la CT entre le 1er janvier 2010 et le 31 décembre 2015 dans le cadre d’une primo-inscription ou d’une extension d’indication instruit en procédure complète.
Sur la période de l’étude, 28 médicaments cardiovasculaires représentant 44 indications ou sous-indications ont été évalués par la CT. Près de 8 indications sur 10 ont obtenu un avis favorable au remboursement (SMR suffisant) et la quasi-totalité n’ont pas apporté d’AMSR (ASMR V). Les critères déterminants la gradation du SMR des médicaments cardiovasculaires ont été le rapport efficacité/effets indésirables et la place dans la stratégie thérapeutique. L’appréciation de l’ASMR de ces médicaments est apparue associée à la qualité de la démonstration scientifique et au besoin médical.
Les résultats de cette étude ont été confrontés à ceux du rapport POLTON, portant sur l’ensemble des médicaments évalués en 2014, et à ceux des autres états des lieux réalisés par le service Evaluation des médicaments en oncologie, diabétologie, vaccin et antibiothérapie. Compte tenu des différences observées, la standardisation de ces critères ainsi que la mise en place d’une doctrine précise déclinable à l’ensemble des aires thérapeutiques semblent, à ce jour, difficiles. Néanmoins, un socle de constat commun a été identifié.
Les différents états des lieux réalisés ont offert un panorama utile et préliminaire à la mise à jour de la doctrine de la CT. Ils ont ainsi permis à la Commission d’analyser rétrospectivement ses modalités d’évaluation des médicaments, pour aujourd’hui être en capacité, si elle le souhaite, de les modifier.