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Le lupus érythémateux systémique (LES) est une maladie rare touchant par définition moins de 30 000 personnes en France, incluant majoritairement des jeunes femmes en âge de procréer. C’est une maladie qui touche de nombreux organes : la peau, les articulations, les reins, le système nerveux central, le système cardiovasculaire, le système respiratoire, le foie ainsi que les systèmes hématologique et immunitaire.

A l’heure actuelle la prise en charge thérapeutique de cette maladie repose sur des recommandations américaines (American College of Rheumatology), européennes (the EUropean League Against the Rheumatism) et françaises (Haute Autorité de Santé) au travers du PNDS (Plan National de Diagnostic et de Soin). Cependant aucun traitement ne s’impose comme un « Gold Standard » dans cette prise en charge.

De nouvelles molécules issues des biotechnologies arrivent sur le marché et cherchent à offrir aux patients un meilleur confort de vie et des périodes de rémission plus étendues entre chaque poussée de la maladie. Le Benlysta est la première biothérapie ciblée ayant obtenu une AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) dans le traitement du LES.

Ce travail expose les différentes phases de son développement clinique jusqu’à sa mise sur le marché en 2011 et présente les enjeux de l’accès au marché d’un tel médicament hospitalier indiqué dans une maladie rare.