Thèse d'exercice
Étude descriptive du traitement hebdomadaire Somatrogon dans la prise en charge du déficit en hormone de croissance en population pédiatrique
Français
Travail non accessible
Introduction : Le traitement par hormone de croissance longue durée d'action Somatrogon est le premier traitement hebdomadaire du déficit en hormone de croissance commercialisé en France depuis mai 2023. Les études de phase III réalisées objectivent une non-infériorité dans l'efficacité de Somatrogon par rapport à l'hormone de croissance quotidienne Somatropine, un profil de tolérance comparable et une amélioration de l'observance thérapeutique et de la qualité de vie. Aucune étude de phase IV n'a été publiée à ce jour depuis son autorisation de mise sur le marché. L'objectif de notre étude est de décrire l'évolution staturale et la tolérance du traitement par Somatrogon chez les enfants en vie réelle.
Matériel et méthodes : Notre étude observationnelle longitudinale monocentrique a été réalisée sur une cohorte de patients âgée de 3 à 18 ans présentant un déficit en hormone de croissance traité par Somatrogon entre mai 2023 et juillet 2024 au CHU de Poitiers, en relai d'un traitement par hormone de croissance quotidienne ou de manière inaugurale. Les données étudiées étaient l'évolution de la taille, de l'IGF-1, de la corpulence ainsi qu'une évaluation de la tolérance et de la qualité de vie par le biais d'un questionnaire.
Résultats : 59 patients ont initié un traitement par Somatrogon au CHU de Poitiers entre mai 2023 et mars 2024, dont 18 patients naïfs de traitement par hormone de croissance et 41 patients en relai d'un traitement quotidien. 15% des patients ont arrêté le traitement, tous relayaient un traitement par injection quotidienne. Nous avons observé une évolution staturale satisfaisante après 6 et 12 mois de traitement. Le taux moyen d'IGF-1 était proche de la norme supérieure mais 20% des patients ont nécessité une diminution de la dose de traitement. Une majoration de l'IMC a été constatée chez 96% des patients. Le principal effet indésirable constaté était la douleur lors des injections, cependant l'amélioration de l'observance thérapeutique et de la qualité de vie en lien avec la diminution de la contrainte liée au traitement prévalait sur la douleur ressentie. 97% des patients étaient satisfaits et souhaitaient poursuivre le traitement.
Conclusion : Le traitement hebdomadaire Somatrogon semble être une option thérapeutique pertinente dans la prise en charge du déficit en hormone de croissance chez l'enfant. Il parait cependant indispensable de poursuivre les études d'efficacité et de tolérance à long terme.
Mots-clés libres : déficit en hormone de croissance, longue durée d'action, Somatrogon, pédiatrie. .
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