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Étude rétrospective des formes sévères et très sévères de maladie veino-occlusive de l'enfant traitées par Defibrotide et après allogreffe de cellules souches hématopoïétiques

Introduction : La maladie veino-occlusive hépatique (MVO) est une complication sévère après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH), avec une mortalité pouvant atteindre 80 % sans traitement. Elle résulte de dommages aux cellules endothéliales hépatiques, entraînant une obstruction des sinusoïdes hépatiques. La VOD est plus fréquente et plus grave chez les enfants que chez les adultes. Le Defibrotide, un traitement cytoprotecteur pour les cellules endothéliales, a montré des résultats prometteurs dans la prise en charge des formes sévères et très sévères de VOD. L'objectif principal de cette étude rétrospective est d'évaluer la survie à 100 jours des enfants ayant une VOD sévère ou très sévère après allogreffe et traités par Defibrotide.

Méthodes : Cette étude rétrospective monocentrique a inclus 38 enfants atteints de MVO sévère à très sévère après allogreffe et traités par Defibrotide entre 2010 et 2023 dans un centre français. Les patients inclus avaient tous moins de 18 ans et répondaient aux critères de sévérité de l'EBMT (European Bone Marrow Transplantation). Les données cliniques et biologiques, ainsi que les paramètres de la greffe et du traitement par Defibrotide, ont été recueillis. Les analyses statistiques ont utilisé des tests de Mann-Whitney pour les variables continues et des tests exacts de Fisher pour les variables catégoriques. La survie a été analysée selon la méthode de Kaplan-Meier.

Résultats : La survie globale à 100 jours était de 84 %. Le délai médian entre le diagnostic de la MVO et l'instauration du Defibrotide était de 2 jours, avec une durée médiane de traitement de 16 jours. Les patients traités précocement avaient un meilleur pronostic. Parmi les 38 patients, 17 ont été transférés en réanimation, principalement pour une défaillance multi-viscérale ou rénale, avec une survie à 100 jours de 71 % dans ce sous-groupe. La mortalité à 100 jours était significativement plus élevée chez les patients présentant une MVO très sévère (83 %) comparée aux formes sévères (28 %). Six patients sont décédés avant 100 jours, dont 50 % directement liés à la VOD.

Conclusion : Le Defibrotide a démontré une amélioration significative de la survie chez les enfants atteints de VOD sévère et très sévère, surtout lorsqu'il est administré rapidement après le diagnostic. La gestion rapide de la MVO, notamment grâce aux critères de sévérité pédiatriques révisés de l'EBMT, permet de diagnostiquer et de traiter la maladie plus précocement, améliorant ainsi les résultats. La gravité de la MVO, en particulier en présence de défaillances multi-organiques, reste un facteur pronostique clé de mortalité. Les patients nécessitant une prise en charge prolongée en réanimation, notamment avec dialyse ou ventilation mécanique, présentaient une survie plus faible. Ces résultats concordent avec la littérature récente sur l'efficacité du Defibrotide dans les formes sévères de MVO, et confirment l'importance d'une prise en charge intensive et précoce.

Mots-clés libres : Maladie veino-occlusive, MVO, Defibrotide, pédiatrie, greffe de cellules souches, défaillance multi-organiques, survie à 100 jours, réanimation.

Rameau (langage normalisé) :
• Maladie veino-occlusive du foie -- Thérapeutique
  
• Maladie veino-occlusive du foie -- Chez l'enfant
  
• Cellules souches hématopoïétiques -- Greffe -- Complications (médecine)