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Intérêt des méthodologies adaptatives et nouveaux designs dans les essais cliniques portant sur le médicament

La recherche clinique est un domaine en plein essor. Depuis James Lind en passant par l’Evidence Base Medecine jusqu’à la médecine de précision, les essais cliniques ont connu énormément de changements allant de la règlementation au design d’étude.

En effet ; si le consentement des patients demeure primordial, leur sécurité et la pertinence des expériences l’est aussi. Face aux limites des designs parallèles et cross-over, d’autres designs sont élaborés : certains sont dits « adaptatifs » (méthodologie séquentielle par groupe ; schéma d’étude MAMS ; design « pick the winner » et plan d’étude « seamless ») d’autres constituent une optimisation des méthodologies habituelles (design basket et umbrella). Même si ces derniers représentent des alternatives intéressantes ; ils présentent également des limites sur lesquelles il faut se questionner notamment au sujet de leur implémentation à l’international dans les pays en voie de développement.

Le but de cette thèse est donc de discuter de l’intérêt des méthodologies adaptatives et nouveaux designs dans les essais cliniques portant sur le médicament. Pour se faire ; des recherches bibliographiques ont été faites, combinées à des pistes de réflexions personnelles basées sur l’expérience professionnelle. Il en ressort que ces designs ne sont pas concurrents aux schémas classiques mais ils leurs sont complémentaires. La gestion de ces nouveaux designs nécessite un travail multidisciplinaire mais également la mobilisation du pharmacien.

Le pharmacien joue un rôle important dans l’implémentation de ces designs car il est un acteur majeur sur le plan règlementaire, managérial et scientifique. Cette étude nous amène également à réfléchir à l’avenir de la recherche clinique dans les années à venir.

Mots-clés libres : designs adaptatifs, nouvelles méthodologies, médecine de précision, Evidence based medicine, méthodologie séquentielle par groupe, MAMS, pick the winner, seamless, design basket, umbrella, multidisciplinarité.

Rameau (langage normalisé) :
• Médecine basée sur les preuves