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Aspects cliniques et réglementaires du développement des médicaments oncologiques en Europe et aux Etats-Unis

La lutte contre le cancer est actuellement un enjeu de santé publique majeur au sein des sociétés avec 19,2 millions de nouveaux cas en 2020 et près d’un décès sur 4 qui lui est attribué en Europe et aux Etats-Unis. Étant donné le besoin urgent de nouveaux médicaments, l’oncologie est devenue un secteur clé d’innovation et des approches nouvelles, personnalisées sont mises au point afin de soigner les cancers.

Parmi ces approches, l’utilisation du ciblage moléculaire des différents cancers ainsi que le développement de companion diagnostics (CDx) permettant de sélectionner la population idéale qui répondra au traitement. La nécessité de remédier aux alternatives thérapeutiques insuffisantes, a conduit à une amélioration des essais avec une plus grande utilisation des master protocols beaucoup plus flexibles. Outre ces approches, l’usage d’outils réglementaires tels que l’attribution du statut de médicament orphelin et les programmes accélérés (expedited programs) permettent également d’optimiser le développement et d’apporter un accès précoce à ces thérapeutiques sur les territoires européen et américain.

Les activités de l’EMA et de la FDA sont fréquemment comparées, notamment en ce qui concerne les exigences demandées lors des essais cliniques ou de la demande d’AMM, ce qui peut fortement influencer la mise sur le marché du médicament. Malgré les différences il existe tout de même un alignement étroit entre ces deux autorités, bien que la mise en place d'un cadre réglementaire plus harmonisé à l'échelle globale aiderait à surmonter ces défis.

Mots-clés libres : études cliniques, développement pédiatrique, oncologie, médicament orphelin, réglementaire, expedited programs, EMA, FDA.

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