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Caractéristiques, traitement et devenir des adolescents de 15 à 18 ans atteints d'une leucémie myéloïde chronique en phase chronique: l'expérience du registre international des LMC de l'enfant (I-CML Ped Study)

Introduction :

La Leucémie myéloïde chronique (LMC) est une maladie rare chez l'enfant et l'adolescent ; les données restent ainsi limitées. Le registre international des LMC nous permet d'analyser une large cohorte d'adolescents.

Objectif: Décrire les caractéristiques cliniques, la réponse aux traitements et le devenir des adolescents (15-18 ans au diagnostic) atteints de LMC en phase chronique.

Matériels et méthodes :

Le registre international des LMC de l'enfant (I-CML-Ped Study, Poitiers, FRANCE ; www.clinicaltrials.gov NCT01281735) recueille les données de patients de moins de 18 ans au diagnostic atteints d'une LMC. Les données du registre recueillies de Janvier 2011 à Mars 2021 ont été rétrospectivement analysées.

Résultats :

Parmi les 614 patients (pts) inclus dans le registre, 144 (23,4%) adolescents (15- 18 ans au diagnostic) ont été identifiés. Parmi ceux-ci, 132 (92%), 7 (5%), and 5 (3%) pts se présentaient respectivement en phase chronique (LMC-PC), accélérée (PA), ou blastique (PB) selon les critères de l'European Leukemia Net (ELN). Concernant les 132 pts LMC-PC, le ratio garçon-fille était de 1,75. Une splénomégalie (SPM) était rapportée dans 66% des cas, avec un débord sous costal médian de 4 cm [0-14cm]. Les 3 principaux symptômes au diagnostic étaient : la douleur (35%), l'asthénie (33%) et la perte de poids (20%). Les taux médians de leucocytes, de plaquettes et d'hémoglobine étaient respectivement de 181 G/L [69-326 G/L], de 516 G/L [287-721 G/L] et de 10,45 g/dL [8,9-12,5 g/dL]. Le transcrit BCR-ABL1 était de type b3a2 chez 53% des 96 pts analysables. Selon les scores ELTS et Sokal (< 45 ans), 9% et 40% des pts étaient respectivement considérés comme de haut risque.

Parmi les 132 pts LMC-PC, 123 (94%) ont été traités par Imatinib en 1ère ligne. Parmi ces pts, le ratio BCR-ABL1/ABL après 3 mois de traitement était < 10% chez 65% des pts analysables ; à 12 mois une réponse moléculaire majeure (MMR) était obtenue chez 31% des pts ; la probabilité d'obtention d'une MMR à 36 mois sous Imatinib était de 79%. Au diagnostic, des leucocytes au-delà de 100G/L, une SPM ou le fait d'être un garçon étaient associés de façon significative à une probabilité de moindre obtention de MMR.

Parmi les 123 pts traités par Imatinib en 1ère ligne, 11 (9%) ont progressé (PA n=3 ; PB n=8). Une progression secondaire vers la PB a été observée chez 2/3 pts ayant progressé en PA. Le taux de survie sans progression à 2 ans était de 85,4%. Cinq (4%) des 123 pts sont décédés (complications de l'allogreffe n=4 ; progression de la LMC n=1). Le taux de survie globale à 5 ans était de 94%.

Conclusion :

Malgré les caractéristiques agressives au diagnostic des pts de 15-18 ans atteints d'une LMC-PC, le taux de survie sans progression et le taux de survie globale semblent similaires à ceux rapportés chez les AJA (adolescents et jeunes adultes) en LMC-PC, avec obtention d'une MMR satisfaisante.

Mots-clés libres : Leucémie Myéloïde Chronique, Phase Chronique, Adolescents, AJA, ITK, Imatinib, MMR.

Rameau (langage normalisé) :
• Leucémie myéloïde chronique -- Chez l'adolescent
  
• Leucémie myéloïde chronique -- Symptômes
  
• Leucémie myéloïde chronique -- Thérapeutique
  
• Survie (médecine)