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Comparaison et mise en perspectives de l’accès au marché des thérapies indiquées pour le traitement des tumeurs agnostiques en Europe.

Grace aux progrès scientifiques, de nouveaux traitements, appelés « traitement de tumeurs agnostiques » ciblant l’anomalie moléculaire de la cellule cancéreuse indépendamment de sa localisation tissulaire ont vu le jour. Les trois premières molécules à avoir eu l’autorisation de mise sur le marché (AMM) dans l’indication « tumeur agnostique » en monothérapie en Europe sont : le larotrectinib (VITRAKVI), l’entrectinib (ROZLYTREK) et le selpercatinib (RETSEVMO). L’arrivée de ces nouvelles thérapies représente un challenge pour les autorités d’évaluation des technologies de santé. Le coût de ces molécules est en effet plus important que les traitements anti-cancéreux anciens mais également au vu de l’incertitude générée par les nouveaux designs d’études clinique et l’immaturité des données au moment de l’évaluation. En effet, l’essor des thérapies ciblées a fait repenser le paradigme des essais en oncologie, avec l’arrivée de nouveaux designs, comme les essais umbrella et basket. Mais l’évaluation de ces nouvelles molécules en Europe a-t-elle évoluée afin de permettre l’accès de ces nouvelles thérapies aux patients ? L’Europe, comme le prouve l’approbation par l’EMA de ces trois molécules, semble avoir passé le cap de l’agnostique et du très rare en oncologie. Cependant, au sein même du territoire Européen, des disparités d’accès aux traitements existent entre les pays. Ces disparités s’expliquent par les méthodes d’évaluation et de financement de l’innovation qui diffèrent entre les pays. Ainsi, des inégalités d’accès à ces thérapie agnostiques s’observent entre la France, l’Allemagne et l’Angleterre. Dotée de plateformes génomiques et portée par l’ambition du plan France Médecine génomique 2025, permettant d’identifier les altérations moléculaires ciblées par ces molécules, la France doit faire évoluer sa doctrine et ses critères d’évaluation, afin d’effacer l’iniquité en défaveur des patients atteints de cancers rares.

Mots-clés libres : thérapie ciblée, thérapie agnostique, oncologie, essai clinique, biomarqueur, essai basket, cancer rare, accès au marché.

Rameau (langage normalisé) :
• Tumeurs
  
• Thérapie moléculaire ciblée
  
• Essais cliniques des médicaments