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Les laboratoires pharmaceutiques, acteurs dans l’optimisation du parcours de soin des patients atteints de maladie rare. Exemple du laboratoire Alexion dans l’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne

À travers cette thèse, nous mettons en évidence dans un premier temps l’environnement général de la maladie rare, en mettant en évidence le fait que son évolution résulte d’une dynamique transversale qui permet aujourd’hui aux malades une prise en charge de leurs pathologies pourtant rares et complexes.

Le travail étroit qui est mené entre les autorités, les professionnels de santé, les associations de patients et les industriels crée en effet un écosystème propice à une amélioration de la prise en charge des pathologies rares, positionnant les laboratoires comme des acteurs engagés dans cette sphère.

Dans un second temps, nous mettons en lumière le processus de développement médicament orphelin, en prenant comme exemple de l’environnement spécifique de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne.

L’élaboration d’un traitement d’une maladie rare constitue un processus qui implique de nombreux acteurs tels que l’état, les institutionnels, les professionnels de santé, les laboratoires et les patients. Pour le laboratoire, il représente un engagement au long cours, qui nécessite l’acquisition d’une expertise dans la maladie, l’apport d’une innovation, et le suivi dans le temps de la solution thérapeutique. Pour relever le défi de la complexité, la conception du traitement repose donc tant en amont qu’en aval sur une vision globale du parcours de soin du patient.

Enfin, la dernière partie met en lumière la stratégie commerciale et plus précisément l’enjeu pour les laboratoires pharmaceutiques de maximiser leur croissance en optimisant le parcours de soin des patients à travers l’exemple du laboratoire Alexion.

Il a été montré que l’introspection du parcours du patient de la suspicion de la maladie, au diagnostic, jusqu’à la prise en charge et l’observance du traitement permet d’identifier les opportunités et les défis qu’offrent chacun des acteurs de l’environnement de la maladie, et d’articuler la stratégie des laboratoires pour accélérer sa croissance.

Mots-clés libres : laboratoire pharmaceutiques, parcours de soin, hémoglobinurie paroxystique nocturne.

Rameau (langage normalisé) :
• Hémoglobinurie paroxystique nocturne