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L’accès précoce au médicament innovant en France : modalités et enjeux face à l’arrivée d’une innovation de rupture, l’immunothérapie spécifique en oncologie

Le parcours d’accès du médicament au marché et des patients au médicament innovant résulte d’un parcours réglementé, sécurisé, qui comprend plusieurs étapes. Après avoir fait l’objet d’une phase de recherche et de développement, le médicament innovant est évalué par les autorités compétentes afin d’obtenir son Autorisation de Mise sur le Marché. En France, le médicament est ensuite évalué par la Haute Autorité de Santé pour définir son taux de remboursement et par le Comité Economique des Produits de Santé pour déterminer son prix. Ce n’est qu’à l’issue de ces étapes, que le médicament innovant sera mis à disposition des patients de manière effective. Nous pouvons cependant constater certaines lenteurs, lourdeurs administratives et certains freins qui affectent cette voie de droit commun et qui impactent directement le droit d’accès des patients au médicament.

En France, ces limites d’accès aux innovations via la voie de droit commun sont à relativiser du fait d’autres canaux d’accès précoce au médicament : les essais cliniques, les Autorisations Temporaires d’Utilisation et les Recommandations Temporaires d’Utilisation. Ces voies d’accès, très encadrées, permettent de mettre à disposition de patients un médicament innovant, en amont de sa mise à disposition effective sur le marché.

Ces voies d’accès précoces sont particulièrement utilisées dans le domaine de l’oncologie, un secteur aux innovations prometteuses, notamment avec l’arrivée de l’immunothérapie spécifique. L’accélération de l’accès des patients à ces traitements innovants doit cependant s’effectuer dans un équilibre délicat avec l'impératif de sécurité des patients et l’accompagnement financier de notre système d'Assurance Maladie.

L’arrivée récente des cellules CAR-T, une nouvelle immunothérapie spécifique, bouleverse ainsi les pratiques et les prises en charge de notre système de santé. Afin de maintenir un accès rapide, équitable et universel à ces nouveaux traitements, notre système de santé va donc devoir s’adapter pour accueillir avec souplesse ces innovations.

Mots-clés libres : médicament innovant, accès précoce, essai clinique, ATU, RTU, innovation de rupture, immunothérapie spécifique, oncologie, cellules CAR-T.

Rameau (langage normalisé) :
• Essais cliniques des médicaments
  
• Pharmacie‎ -- Innovations technologiques
  
• Anticancéreux